Ministério da Saúde Inicia Aplicação de Zolgensma no SUS para Pacientes com AME Tipo 1
O Ministério da Saúde começou nesta quinta-feira (15) os primeiros atendimentos com o medicamento Zolgensma pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Considerado um dos remédios mais caros do mundo — com custo estimado em R$ 7 milhões na rede privada —, o Zolgensma é indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 e foi recentemente incluído na lista de terapias oferecidas pelo SUS.
As primeiras aplicações ocorreram de forma simultânea em Brasília e no Recife. Na capital federal, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, acompanhou pessoalmente a administração da dose em uma bebê diagnosticada com a doença, no Hospital da Criança José Alencar.
Segundo Padilha, o Brasil é um dos seis países do mundo que oferecem esse tratamento inovador por meio do sistema público de saúde. “Trata-se de uma medicação extremamente cara, com preços entre R$ 7 e R$ 11 milhões por dose, inviável para a maioria das famílias arcarem sozinhas”, afirmou o ministro.
A viabilização do tratamento se deu por meio de um acordo com a indústria farmacêutica, que condiciona o pagamento à eficácia da terapia no paciente. Antes da introdução do Zolgensma no SUS, crianças com AME tipo 1 tinham alta taxa de mortalidade antes dos dois anos de idade.
O Ministério já recebeu três novas solicitações do medicamento, e os pacientes passarão por exames e avaliações conforme o protocolo criado para a rede pública. A expectativa da pasta é que mais de 100 pacientes com indicação para o uso do remédio sejam atendidos nos próximos anos.
“A projeção é atender entre 130 e 140 crianças ao longo de dois anos”, disse Padilha.
A terapia é indicada para bebês com até seis meses de idade que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com a introdução do Zolgensma, o SUS passa a ofertar todas as terapias modificadoras disponíveis para a AME tipo 1.
Dados do IBGE mostram que, dos 2,8 milhões de nascidos vivos no Brasil em 2023, cerca de 287 foram diagnosticados com AME. A doença rara compromete os movimentos e a respiração, e o medicamento atua substituindo a função de um gene defeituoso ou ausente.
Como acessar o tratamento
Para iniciar o processo, a família deve procurar uma das 28 unidades de referência para terapia gênica contra AME, espalhadas pelo Distrito Federal e diversos estados, incluindo São Paulo, Rio de Janeiro, Minas Gerais, Bahia e Pernambuco.
O paciente passará por uma triagem com base nas diretrizes clínicas e terapêuticas definidas pelo Ministério da Saúde. Antes da incorporação oficial ao SUS, o Zolgensma já era distribuído pelo governo em cumprimento a decisões judiciais — mais de 160 ações desse tipo foram atendidas.
